最近，一组美国研究人员开发出一种治疗脑肿瘤的新方法，他们利用嵌合抗原受体T细胞将靶向目标细胞直接注射到肿瘤周围的脑脊液组织中。
这项研究发表在《自然-医学杂志》（NatureMedici
这项发表在《自然-医学》（NatureMedici）上的研究由贝勒医学院（Baylor College of Medici）进行。
该研究由贝勒医学院、德州儿童医院（德克萨斯州儿童医院）和德克萨斯州病童医院共同完成，发表在《NatureMedici》上。
's医院）和多伦多病童医院（Hospital for Sick Children）合作进行的。
多伦多病童医院）领导的一个多机构国际团队完成了这项研究。研究人员说，这种方法在小鼠模型实验中被证明是有效的。
据世界卫生组织统计，恶性肿瘤已成为儿童死亡的第二大原因。与成人癌症相比，复发性儿科实体瘤和中枢神经系统恶性肿瘤患者的治疗选择很少，通常死于疾病。
髓母细胞瘤和室管膜瘤是最常见的小儿恶性脑肿瘤，这两种肿瘤对脑肿瘤患者的影响尤为严重，一旦复发，基本上无法治愈。
由于这些肿瘤突变负荷低，可靶向的体细胞单核苷酸位点变异很少，再加上患者间的异质性，髓母细胞瘤和室管膜瘤的靶向治疗进展缓慢。而且，由于这两种肿瘤位于血脑屏障之后，口服或静脉注射会影响疗效。绝大多数新药临床试验都是在脑瘤复发的儿童中进行的，因此在复发时保持靶点的稳定性对治疗的成功至关重要。
早在几年前，就有直接向大脑注射 CAR-T 细胞治疗胶质瘤的成功案例。研究人员认为，髓母细胞瘤和室管膜瘤与胶质母细胞瘤的不同之处在于，它们往往在中枢神经系统表面复发或转移到边缘脑膜，在这种情况下，它们都与脑脊液相邻。因此，他们认为脑脊液与复发位置之间的空间为局部治疗提供了机会。
在小鼠模型实验中，CAR-T 细胞被注入脑肿瘤周围的脑脊液和含有复发性髓母细胞瘤和室管膜瘤的血液中。他们对肿瘤大小和小鼠存活率进行了 200 天的观察研究。结果显示，将 CAR-T 细胞注入脑脊液比注入血液更有效。
这项研究成果还将进行进一步的临床研究，以评估它对治疗小儿脑肿瘤是否有效。
论文的第一作者劳拉-多瓦（LauraDo
多瓦
博士在接受MedicalxPress采访时说："与通过血液输送相比，脑脊液输送可以穿过血脑屏障，还能减少其他细胞组织与CAR-T细胞的接触，从而大大降低潜在的副作用。"
劳拉-多
ova
是多伦多病童医院癌症研究中心（TheArthura and Sonia Rabat Brain Tumor Research Center，TheArthura）的成员。
dSo
肿瘤研究中心
肿瘤研究中心
他是一名博士后研究员，在免疫肿瘤学、分子生物学和功能基因组学方面有深厚的基础，在神经肿瘤学方面也有丰富的经验。
此外，在一些实验中，研究人员将CAR-T细胞与阿扎胞苷结合使用，发现免疫疗法与阿扎胞苷结合使用的效果明显优于单独治疗。
参考文献
https:www.
ature.comarticless4-2
https:medicalxpress.com
ews2020-04-治疗
t-recurre
儿科
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