日前，南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年自主研发的抗胶质瘤新药ACT001再次传来好消息：在澳大利亚墨尔本Epworth医院进行的临床试验中，一名受试胶质母细胞瘤复发的患者在使用该药两个月后，肿瘤出现缩小现象。
据了解，GBM是胶质瘤中恶性程度最高的肿瘤，手术和放疗都很难将其切除干净，一般的抗癌药物也很难进入大脑。现有治疗该病的最佳药物替莫唑胺只能延长患者2.5个月的生存期，且该药是上世纪90年代美国药监局批准上市的。近二十年来，GBM的药物治疗一直没有重大进展，是一个世界性的医学难题。
"动物实验表明，替莫唑胺在大脑中的浓度只有血液中浓度的40%，而ACT001在大脑中的浓度是血液中浓度的1.8倍，其作用原理也与替莫唑胺不同。这意味着ACT001已经成为一种非常罕见的能够进入大脑药物的抗肿瘤候选药物"。陈悦说。
2016年3月，ACT001获得澳大利亚临床伦理批准，2016年9月19日迎来第一位自愿服用的澳大利亚患者，至今已有多位GBM患者参与临床试验。当ACT001的剂量递增到第二低剂量，即早晚各服用两粒时，第二低剂量组的第一位患者出现了肿瘤缩小。
"这个病人是GBM复发，肿瘤通常长得很快，已经没有标准治疗方法了"。陈悦说："肿瘤在第二低剂量组出现缩小，这样的结果出乎意料。虽然要验证ACT001的疗效还需要更多患者的参与和更长的试验周期，但我们看到了希望，值得更积极地推进临床试验，未来患者服用的剂量有望逐步增加两倍。"
陈悦还希望，在澳大利亚进行临床试验的同时，ACT001能尽快在中国上市，造福国内的GBM患者。
据了解，制备ACT001的原料是洋甘菊内酯，可从洋甘菊中提取，其干品是西方国家的传统草药。洋甘菊内酯对癌症干细胞有选择性杀伤作用，但洋甘菊中的含量很低。
陈悦团队进行了大量探索，最终发现我国特有植物厚朴根皮中的洋甘菊内酯含量高达9.6%，实际提取率稳定在5%~6%。通过半合成方法，团队改进了洋甘菊内酯的化学结构，得到了DMAMCL，它具有良好的水溶性和稳定性，可以口服进入血液和大脑，还可以在体内中实现缓释，从而显著提高了安全性和有效性。
ACT001的创制具有完全自主知识产权，已获得十多个国家的专利授权。
