甲状腺癌新药,甲状腺癌新靶点 药物 拉罗替尼为患者带来新希望
凯莉-利兹（KayleyLeeds）回忆说，正是拉罗替尼让她的儿子阿什顿（Ashto
(Ashto）患甲状腺癌后 "重获新生"。
阿什托-利兹今年八岁。
八岁的阿什托-利兹（Ashto Leeds）正在与第四期甲状腺癌作斗争，他被西雅图儿童医院医院的拉罗替尼临床试验录取。
阿什顿（Ashto）来自阿尔伯塔省的克莱尔霍姆（Clareholm
他在多伦多接受了手术治疗，然后在卡尔加里的一家儿童医院接受了放射性碘治疗。但他的癌症已经扩散到肺部，并不断复发，医生在 2017 年初用尽了各种治疗方案。
随后，阿什顿（Ashto
)的母亲凯莉-利兹（KayleyLeeds）接到了一位研究人员的电话，希望对她儿子的肿瘤样本进行检测，并将检测结果纳入罕见肿瘤数据库。她同意了。
几个月后，她接到一个电话，告知她阿什顿是NTRK（神经营养因子受体酪氨酸激酶）基因融合体。阿什顿的医生为他匹配了西雅图的一项临床试验。
2017年7月，阿什顿开始使用这种药物，不到两个月，他的大部分肿瘤就消失了。他的母亲说："他的肺部有一些斑点，但是，他能够重新踢足球，和朋友们一起跑步、踢球"，他恢复了正常的生活。"
甲状腺癌属于哪种癌症
甲状腺癌是头颈部最常见的恶性肿瘤，约占人体所有恶性肿瘤的1%。除髓样癌外，绝大多数甲状腺癌都起源于滤泡上皮细胞。甲状腺癌的病因目前尚不确定，但研究发现，NTRK融合基因在甲状腺癌的发病中起了一定作用。
NTRK融合基因可发生在人体的任何部位，在结肠癌和肺癌等常见癌症中发生频率较低，均小于5%；在甲状腺乳头状癌和转移性结直肠癌中较为常见；而在一些罕见类型的癌症中，如先天性肾瘤、婴儿肉瘤、唾液腺癌和分泌性乳腺癌等，其突变频率超过90%。
拉罗替尼已成为甲状腺癌治疗的新选择。
目前，美国食品和药物管理局批准了两种针对NTRK融合基因的药物。第一种是 Larotrectinib，第二种是 entrectinib。这两种药物针对的都是NTRK融合基因，即NTRK融合基因与另一种基因粘连在一起。当物质粘在一起时，就会激活致癌通路，所以我们认为它是甲状腺癌的罪魁祸首。
因此，我们首先要做的就是检测NTRK融合基因，如果患者真的有NTRK融合基因，就可以使用拉罗替尼进行治疗。
2018年12月26日，拉罗替尼（larotrectinib）获得美国FDA批准，用于治疗携带NTRK融合基因的晚期或转移性实体瘤患者，是首个不受癌症限制的靶向药物。因此，拉罗替尼成为甲状腺癌治疗的新选择。
拉罗替尼在治疗转移性和复发性甲状腺癌方面疗效显著。
2020年，欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会发表了拉罗替尼治疗NTRK融合阳性甲状腺癌患者的疗效报告，拉罗替尼可以快速、持久地控制病情进展，在分化型甲状腺癌人群中也观察到了疗效。
结果显示，分化型甲状腺癌患者的总体缓解率为90%；未分化型甲状腺癌患者的总体缓解率为29%。分化型甲状腺癌患者的18个月无进展生存率为86%。
在罗拉替尼临床试验中，纳入了患有局部晚期或转移性疾病并曾接受过标准疗法的患者。
试验分析了28例NTRK融合阳性甲状腺癌患者，其中19例为甲状腺乳头状癌，2例为甲状腺滤泡癌，7例为甲状腺未分化癌。
基线时，4 名患者有中枢神经系统转移，3 名患者接受了脑部放射治疗。其中九名患者（32%）接受了至少两个疗程的全身治疗。
试验结果显示
乐拉替尼疗效显著，总有效率为 75%，其中 2 例完全缓解，19 例部分缓解，3 例病情稳定，3 例病情进展。
在甲状腺乳头状癌患者组中，2例完全缓解，15例部分缓解，2例病情稳定。
在未分化甲状腺癌组中，2 例部分缓解，1 例病情稳定，3 例疾病进展。
滤泡型甲状腺癌组中，2 例部分缓解。
所有脑转移患者在基线时均部分缓解，2例患者有可测量的颅内病灶，颅内病灶面积分别缩小了14%和46%。
在安全性方面，拉罗替尼副作用轻微，患者普遍耐受良好。不良反应大多为12级，32%的患者出现3级不良反应。7%的患者出现了与治疗相关的3级不良反应，没有发现4级不良反应。
毫无疑问，拉罗替尼治疗效果反应持久，疗效远远超过许多其他治疗方法的疗效药物！它为NTRK融合甲状腺癌患者提供了一种新的选择。
当然，如此 "革命性 "的药物 价格也是价格不菲，成人每年需要39.36万美元（近260万元人民币）治疗费用，对于国内患者来说，可谓天价。既是口服液体制剂的儿童患者每月也需要1.1万美元，也是国内普通家庭难以承受的，而且在国内还没有上市，癌症患者想用还得去国外买。
好消息是 拉罗替尼正式在中国招募患者！
好消息 抗癌 "神药 "拉罗替尼治疗成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验终于开始在国内招募患者！这意味着，国内患者终于有机会免除费用这种美国昂贵的抗癌 "特效药 "了！
患者适合
经组织学或细胞学诊断为局部晚期或转移性实体瘤的患者，且根据Fou
数据
医学
c.
c. 或 CLIA 认证或同等机构认证的当地诊断实验室使用任何基于核酸的诊断测定法确诊为局部晚期或转移性实体瘤，肿瘤携带的基因有望分别转化为具有 NTRK123 基因重排，且未同时存在第二个致癌因子（如表皮生长因子受体、KRAS）。
申请流程：
1. 进行过基因检测的患者可将检测报告，如基因检测报告、诊断报告以电子或拍照方式发送至 doctor.hua
g@globeca
cer.com，请在邮件中留下您的联系方式。全球肿瘤医生网医务部收到报告并进行分析后，将在一个工作日内与您电话联系。
2、直接致电全球肿瘤医生网医务部咨询相关医生。
