昨天，TPTherapeutics公司宣布美国FDA已经向其在研临床新药化合物TPX-0005颁发了孤儿药资格，用于治疗携带ALK、ROS1或NTRK致癌基因重排的非小细胞肺腺癌患者。
TPTherapeutics成立于2013年10月，是一家临床阶段，专长于化学结构的药物设计公司。TP由辉瑞公司旗下肿瘤药物crizotinib的发明者之一J.JeanCui博士创立。该公司团队侧重于已经确立的致病基因驱动因素，专注于靶向性新型化学实体的设计和开发：包括高发率的二级耐药突变、新确定的疾病驱动靶点，以及调节肿瘤微环境和肿瘤免疫的潜在靶标。
▲TPTherapeutics创始人之一J.JeanCui博士（图片来源：TPTherapeutics）
TPX-0005是针对ALK、ROS1和TRK家族的有效口服型生物可利用小分子激酶抑制剂。通过靶向ALK、ROS1或TRK融合激酶的临床益处已经被crizotinib、ceritinib、alectinib和brigatinib等药物显著证明，它们已经被批准用于治疗ALK+非小细胞肺癌；crizotinib已经获批用于ROS1+非小细胞肺癌；同时，lerotrectinib和entrectinib处于针对TRK+癌症适应症的临床研究阶段。然而，肿瘤的获得性耐药性往往会限制这些疗法的效果。
这些获得性突变包括了ALKG1202R、ROS1G2032R、TRKAG595R和TRKCG623R，它们是目前ALK、ROS1和TRK抑制剂常见的临床耐药性的根源。作为一种针对野生和突变型ALK、ROS1和TRK家族激酶的强力抑制剂，TPX-0005特别具有解决临床上重要的单个突变和复合突变的潜力。该在研小分子将为临床治疗提供新的机会，抑制ALK、ROS1或TRK家族在实体恶性肿瘤中的异常信号传导，克服难治性患者的多重耐药性机制。
TPX-0005目前正处于1/2期、开放标签、多中心临床研究试验阶段，在ALK、ROS1或NTRK1-3重排突变晚期实体瘤患者群体中评估安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。
参考资料：
[1]TPTherapeuticsAnnouncesFDAOrphanDrugDesignationGrantedToTPX-0005ForTreatmentOfNon-SmallCellLungAdenocarcinomasHarboringALK,ROS1,OrNTRKOncogenicRearrangements
[2]TPTherapeutics官方网站
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