CART治疗淋巴瘤,120万天价CAR-T真能成为晚期淋巴瘤的救命稻草
据澎湃新闻报道,2021年,一则 "120万注射天价抗癌产品--CAR-T,两个月清除癌细胞 "的新闻引发网络热议。
据悉,接受CAR-T治疗的陈女士 接受CAR-T治疗的陈女士是一名 "弥漫性大B细胞淋巴瘤 "患者,由于存在TP53基因突变,传统的一、二线治疗效果不佳,在各项临床试验条件具备的前提下,接受了CAR-T细胞治疗、 从采集淋巴细胞,回输CAR-T细胞,一直到出院,共经过了一段时间,从采集淋巴细胞,回输CAR-T细胞,一直到出院,共经过了一段时间。从采集淋巴细胞、输注 CAR-T 细胞到出院,共耗时约 2 个月。出院前的PET-CT显示,患者已经达到了医学上所说的 "完全缓解",也就是网上传言的 "零癌细胞",但实际上,这种说法并不准确,患者今后能否完全治愈,还需要长期的跟踪观察。
那么,什么是 CAR-T?为什么如此昂贵?它治疗淋巴瘤的效果如何?以下是 CAR-T 的简要介绍,供您参考。
什么是CAR-T细胞疗法?
CAR-T细胞疗法是一种细胞免疫疗法,通过插入编码嵌合抗原受体(CAR)的DNA片段,对患者自身的T细胞进行基因重编程。CAR是特异性抗原的重组受体,包括抗原识别域和T细胞信号传导域,如同自带的 "导航头 "武器,遇到肿瘤时能迅速生成特异性肿瘤靶向T细胞,产生即刻和长期效应,造福于大量弥漫性人群。"CAR "的长期影响,为弥漫性大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、急性淋巴细胞白血病和其他血液系统恶性肿瘤的治疗带来颠覆性变革!
早在2017年,美国就批准了CAR-T细胞疗法上市;而2021年6月,随着益凯达(阿奇霉素注射液)获中国药监局批准上市,中国正式进入免疫疗法快速发展阶段,与美国 "并驾齐驱"。
CAR-T细胞疗法为何如此昂贵?
1、CAR-T细胞疗法不同于传统的药物,它是 "个性化 "的活细胞医学,需要在前期进行一系列复杂的细胞培养工作,并承担一定的失败率,才能获得为患者 "量身定制 "的CAR-T细胞疗法。CAR-T细胞",因此以现有的工艺和质量控制标准,要降低成本并非易事。
2、治疗过程复杂,需要经过治疗靶点检测、T细胞获取、CAR-T细胞制备、CAR-T细胞回输等一系列复杂的过程才能完成治疗,对技术人员和治疗场所的要求较高,不可能只是 "打一针 "那么简单,这也是价格昂贵的原因! 不过,相比美国动辄两三百万美元的价格,国内CAR-T疗法的性价比显然更高。
什么是淋巴瘤?
NCCN肿瘤学临床实践指南》指出,淋巴瘤是指起源于淋巴造血系统,由淋巴细胞异常增殖引起的高度异质性恶性肿瘤,主要表现为淋巴结肿大、疼痛,可伴有发热、盗汗、消瘦等表现,主要分为以下几种类型:
1、霍奇金淋巴瘤(HL)
它属于惰性淋巴瘤,可进一步分为两类: T细胞淋巴瘤和B细胞淋巴瘤。
2、非霍奇金B细胞淋巴瘤(NHL)
它是一组异质性淋巴组织增生性疾病,临床表现各异,从惰性到高度侵袭性,常见的亚型包括:
弥漫大 B 细胞淋巴瘤(DLBCL)
这是一种侵袭性恶性肿瘤,多见于老年人,中位年龄为 60 岁,患者可能出现低热、盗汗和体重减轻。传统的治疗方法是蒽环类等化疗 药物,但约有 13 例患者在一线治疗后会复发或进展为原发性难治性 DLBCL,上述陈女士就是其中之一。
滤泡 B 细胞淋巴瘤
滤泡 B 细胞淋巴瘤是一组恶性淋巴细胞增生性疾病,包含以滤泡为中心的母细胞(如大无性细胞)和以滤泡为中心的细胞(如小片状细胞瘤),其典型特征是肿瘤部分在形态上保留了滤泡生长的模式,属于惰性淋巴瘤。
转移性淋巴瘤(MCL)
MCL 是一种具有特异性免疫表型和可重复遗传异常的 B 细胞肿瘤,常侵犯结节外区域,具有侵袭性淋巴瘤进展迅速和惰性淋巴瘤难以治愈的双重 "Buff"。
边缘区淋巴瘤
边缘区B细胞淋巴瘤有三种类型,包括脾边缘区、淋巴结边缘区和粘膜相关淋巴组织型结外边缘区B细胞淋巴瘤,它们都起源于后生发中心边缘区的B细胞,具有相似的免疫表型。
获批用于治疗各种淋巴瘤的 CAR-T 细胞疗法
淋巴瘤的传统治疗方法包括全身或大剂量化疗、放疗、手术、自体干细胞移植(HDCASCT)和其他方式,但许多复发或难治性(RR)淋巴瘤患者的预后仍然很差。CAR-T细胞疗法为这些患者提供了一种新的治疗选择,还避免了传统疗法可能出现的脱发和辐射炎症等许多不良反应。
据《柳叶刀肿瘤学》报道,CAR-T 细胞疗法的出现彻底改变了复发或难治性(RR)B 细胞淋巴瘤的治疗,为患者带来了前所未有的缓解率和持久性,目前已在国内外获批用于多种淋巴瘤亚型的治疗。
1. 复发或难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤(DLBCL)
接受过 2 种以上二线治疗方案的难治或复发弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者的预后仍然很差,CAR-T 细胞疗法为这类患者提供了一种有效的治疗选择。
据《国际分子科学杂志》(International Journal of Molecular Sciences)报道,接受 CD19 靶向 CAR-T 细胞(Yescarta)治疗的难治性大 B 细胞淋巴瘤患者中,58% 的患者病情完全缓解,25% 的患者病情部分缓解。
目前,国内外共有五种 药物 获准用于治疗 DLBCL,分别是 Yescarta、Kymriah、Breya
zi、Yescarta(Argirense 注射液)和 Benoit(Regiorense 注射液),其治疗靶点均为 CD19。以下是全球已批准上市的所有治疗淋巴瘤的 CAR-T 产品摘要(详见下表):
2、复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)
MCL的特点是染色体互变t(11;14),病情进展快,通常侵袭性较强,常规化疗难以彻底治愈。
eautoleucel),用于治疗化疗免疫和 BTK 抑制剂治疗后复发或难治的 MCL 患者,靶向 CD19。
在ZUMA-2试验中,68名接受CAR-T细胞治疗的MCL患者之前接受过≥2次MCL定向疗法,包括之前的BTK抑制剂,如伊布替尼。所有入组患者的客观缓解率(ORR)为85%,其中完全缓解率(CR)为59%。
结果显示,随访至少7个月后,ORR为93%,CR率为67%;12个月总生存期(OS)为83%,无进展生存期(PFS)为61%;中位随访17.5个月后,15个月PFS预后为59%。
目前,中国集细胞淋巴瘤CAR-T细胞免疫正在招募患者,癌症患者可联系无癌家园医务部()了解详情或报名。
3、复发或难治性滤泡细胞淋巴瘤(FL)
滤泡细胞淋巴瘤是惰性非霍奇金淋巴瘤的常见变种之一,患者可能会发展为化疗难治性状态或转变为更具侵袭性的组织学状态。
根据单臂 II 期多中心国际试验 ZUMA-5 的结果,91% 的复发难治性(RR)滤泡淋巴瘤患者对 Yescarta 药物 产生了反应。其中,74%的患者在治疗18个月后病情持续缓解;中位随访时间为14.5个月,尚未达到中位缓解时间。中性粒细胞减少和贫血是较常见的 3 级或以上不良事件,分别发生在 33% 和 23% 的患者中。
根据这些试验结果,FDA 批准 Yescarta(axicabtage
eciloleucel),用于治疗复发或难治性滤泡细胞淋巴瘤,尤其适用于两种或两种以上系统疗法失败的患者。
目前正在紧急招募 B 细胞淋巴瘤、T 细胞淋巴瘤、T 细胞白血病 (T-ALL)、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、肝细胞癌、胰腺癌、结直肠癌、间皮瘤、卵巢癌等患者!
要评估您的病情是否可以接受 CAR-T 疗法,您可以将病理报告、治疗经历和出院总结提交给 Cancer Free Home Medical 进行初步评估!
我要说的话
CAR-T细胞疗法的出现彻底改变了淋巴瘤的传统治疗模式,在相当比例的复发或难治性淋巴瘤治疗中,CAR-T细胞疗法可以实现持久缓解,改善患者的生活质量,为高危人群提供了对抗疾病的有力武器。
鉴于 CAR-T 在挽救生命和治愈癌症方面的巨大潜力,研究人员也在逐步扩大对实体瘤的研究。期待在不久的将来,CAR-T疗法能突破实体瘤的瓶颈,逐步纳入医保,造福更多患者!
如果您也想寻求CAR-T细胞疗法等国内外新治疗技术的帮助,在经济条件允许的情况下,可以先将病理报告和治疗经历提交给无癌家园医务部进行初步评估,如果评估结果为 "无癌",那么您就可以选择CAR-T细胞疗法了。
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