分享好友 治疗首页 治疗分类 切换频道

repotrectinib立大功!年仅3岁脑胶质瘤患儿实现完全缓解,广谱抗癌药堪称奇迹!

2024-04-16 08:151670

针对 ALKROS1NTRK 的多靶点抑制剂 TPX-0005(Repotrecti

ib,Repotrectinib)的治疗数据堪称奇迹!

这个年仅 3 岁的胶质母细胞瘤患儿曾接受过肿瘤切除、全脑放疗、多试剂化疗等多种标准治疗,但效果仍不理想!

幸运的是,这名患儿接受了基因检测,结果显示存在 NTRK2 融合,在标准治疗失败后,他接受了再治疗。

经过 3 个周期的治疗后,所有肿瘤病灶均已消失,病情得到完全缓解!

Repotrecti ib 对儿童肿瘤同样有效。

Repotrecti ib 对儿童肿瘤同样有效!肿瘤完全缓解

近年来,各种成人癌症药物层出不穷,是新药产生最多的领域,但儿童癌症却成了被遗忘的角落。

有数据显示,近30年来,仅有4种癌症药物是专门针对儿童研发的,但环顾四周发现仅有3种,而最早获得FDA批准的依托泊苷已经退出市场。也就是说,市面上专门针对儿童癌症的药物少之又少。儿童癌症治疗陷入僵局。

最近,Repotrecti

ib公布了令人振奋的初步临床试验数据。

在 2021 年 10 月 21-24 日举行的第 53 届国际儿科肿瘤学会虚拟大会上,哈佛医学院儿科副教授、医学博士 Steve

在 2021 年 10 月 21-24 日举行的第 53 届国际儿科肿瘤学会虚拟大会上,哈佛医学院儿科副教授、医学博士 Steve G. Dubois 发表了广谱抗癌药物 Repotrecti

的最新临床数据,这些数据反映出这种抗癌药物对儿科肿瘤患者同样有效!

该研究共招募了 10 名存在 NTRK 和 ROS1 融合的患者,截至 8 月 2 日,已有 8 名患者接受了评估,其中包括 4 名 TKI 初治患者和 4 名 TKI 治疗患者。

初步疗效分析令人鼓舞。

四名初治患者中有三人(两名NTRK融合实体瘤患者;一名ROS1融合IMT患者)获得了确诊应答。

Repotrecti

儿童肿瘤患者的耐受性良好。

值得注意的是,患有胶质母细胞瘤的女孩年仅 3 岁,经检测发现存在 NTRK2 融合。手术切除病灶后进行了全脑放疗,之后又接受了 14 个月的化疗(顺铂 +长春neobasic + 阿糖胞苷 + pedialyte glycoside + 甲氨蝶呤 + 环磷酰胺)。在接受了 3 个治疗周期的再治疗后,患儿的肿瘤恢复了正常。

孩子的肿瘤完全消退,达到完全缓解!

脑部对比增强磁共振成像(MRI)筛查显示额顶叶病变(红圈)。3 个治疗周期后症状消失,表明肿瘤完全缓解 (CR)

此外,在接受过 TKI 治疗的 4 名患者中,1 名 NTRK 融合肉瘤患者的反应最好,病情稳定。

目前,分子靶向治疗是现阶段肿瘤领域最有前景的治疗方向之一。

随着分子病理诊断的广泛开展,研究人员能够在特定的肿瘤人群中发现以前未曾发现的特定亚组,如一些携带ALK、ROS1、NTRK123和MET受体(WHO III级或IV级)酪氨酸激酶重排突变的婴幼儿大脑半球胶质瘤患者。

与其他高级别胶质瘤患儿相比,这类患儿虽然总体预后较好,但治疗难度仍然相当大,即使经过成熟的常规治疗(手术、化疗和放疗),患儿也会面临智力低下、神经内分泌失调等后遗症,预期寿命往往相对较短。

最近,圣犹达儿童研究医院团队也有一个令人振奋的病例。这名3岁的高位星形细胞瘤患儿,经过多次治疗失败,其中两次因术中颅内出血不得不终止治疗,还被医生建议放弃治疗。

幸运的是,医生注意到了孩子的病理结果:高级别星形细胞瘤,免疫组化显示ALK弥漫阳性,RNA测序显示肿瘤中存在SPECC1L-ALK融合突变。

令人欣慰的是,使用氯雷他定治疗后病情得到缓解,手术后病灶几乎完全消失。在发表文章时,患儿没有出现任何明显的神经功能障碍或并发症,并恢复了学前课程。

该患儿在接受洛拉替尼(loratinib)治疗后肿瘤缩小,随后又进行了肿瘤全切手术,这一病例也证明了新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)在治疗这类患儿方面的价值。

目前,全球针对ALKNTRKROS1等药物的研发正在如火如荼地进行,为更多患者带来了新的希望!无癌家园医务部专门为广大癌症患者整理了目前正在招募中的NTRK抑制剂信息,希望能给寻药心切的患者更多的治疗选择!

新一代ROS1NTRKALK抑制剂Repotrecti

的疗效令人惊叹

在2019年6月举行的美国临床肿瘤学会年会(ASCO)上,新一代靶向药物Repotrecti

ib(repotrectinib,TPX-0005)的数据令与会者惊叹不已。

Repotrecti

ib是美国Tur

gPoi

gPoi

tTherapeutics公司开发出一种下一代口服多靶点靶向药物,对ALK、ROS1和NTRK均有抑制作用,能够克服对其他TKIs耐药的多种基因突变,杀死携带ROS1、NTRK和ALK阳性的实体瘤。

在 2019 年 ASCO 大会上,研究人员展示了其他 ROS1 抑制剂(TKIs)与 Repotrecti

ib治疗ROS1阳性非小细胞肺癌患者的最新数据。

11例可评估的ROS1阳性非小细胞肺癌患者的总体缓解率为82%,令人振奋的是,颅内反应率为100%,临床获益率为100%,超过了目前所有的靶向药物。它有望成为第一个超越已上市的明星产品 Larotrecti

ib(larotrectinib,LOXO-101)、E

trecti

有望成为新一代广谱抗癌明星药物,超越已上市的明星产品 Larotrecti ib(Larotrectinib,LOXO-101)和 E trecti ib(Entrectinib,RXDX-101)。

01,针对 ROS1 阳性的初治患者,客观缓解率高达 93%。

2021年,新一代广谱抗癌药物TPX-0005(Repotrecti

ib,Repotrectinib)的最新数据在世界肺癌大会上一经公布,便引起了巨大轰动,席卷了整个癌症界!在TRIDENT-1的III期研究中,ROS1阳性特异性突变患者的客观缓解率达到93%,创造了新的记录,超过了 "治愈性 "抗癌药物恩替尼,或将成为下一个抗癌 "传奇"!它或将成为下一个抗癌 "传奇"!

02. 针对 NTRK 阳性实体瘤,客观缓解率高达 48%。

2021年10月7日至10日,在由美国癌症研究协会(AACR)、美国国家癌症研究所(NCI)和欧洲癌症研究与治疗组织(EORTC)主办的分子靶点与癌症治疗虚拟国际会议上,新一代广谱抗癌药物repotrecti

美国国家癌症研究所(NCI)和欧洲癌症研究与治疗组织(EORTC)主办的分子靶点与癌症治疗虚拟国际会议上宣布,新一代广谱抗癌药物repotrectinib(TPX-0005,repotrectinib)正式上市。

在 NTRK 阳性 TKI 预处理的晚期实体瘤人群(EXP-6:

=23)中,cORR为48%(95% CI:27-69)。

在 23 名接受 TKI 治疗的患者中,13 人携带 NTRK 溶剂前沿突变(解

tfro

tmutatio

),这是一种耐药突变。在这一患者群体中,重

TPX-0005的客观缓解率达到62%,其中包括一名完全缓解的患者。

美国 FDA 授予新一代广谱抗癌药物 TPX-0005 突破性疗法称号

2021 年 10 月 4 日,美国 FDA 授予新一代广谱抗癌药物 TPX-0005 突破性疗法称号。

i

gPoi

tTherapeutics公司 宣布,新一代 NTRKROS1 抑制剂 repotrecti

ib(repotrectinib,TPX-0005)已被美国 FDA 授予突破性疗法认定,用于治疗晚期实体瘤中的 NTRK 基因融合患者,这些患者无论是否接受化疗,在使用过一种或两种 TRK 抑制剂治疗后病情进展,且没有满意的治疗方法。

这是 TPX-0005 第二次获得突破性疗法认定。目前,repotrecti

ib已经获得了七项FDA特殊审批途径的批准,我们期待这款药物能够获得更加优异的临床试验数据,并尽快投放市场。

值得庆幸的是,TPX-0005已经正式开始在中国招募患者,中国的患者有机会免费接受最前沿的抗癌药物治疗,想要参与的患者尽快联系无癌家园医务部,详细评估病情!

我要说的话

针对不同的基因突变或不同类型的癌症,有不同的标准化治疗方案。如果在早期进行治疗,可以取得很好的疗效。对于晚期患者,同样要接受规范化、正规化的治疗,这样不仅可以延长生命,还能达到提高生活质量的目的。

所以,癌症患者在确诊为恶性肿瘤时,一定要带齐检查结果到肿瘤专科医院会诊,请肿瘤专科医生给出适合自己的治疗方案,以免耽误病情。最后,祝愿每一位患者早日康复,重新拥抱健康!

Tips:哪些人应该求助于国际专家?

其实,无癌家园提倡大家在刚得知自己的病情时,可以通过远程会诊的方式,获得国际诊疗的第二意见,再决定下一步的治疗方案,这样有可能为你带来更多的选择,详情请咨询医务部。

以下几类患者需要重点关注国际会诊:

1、遇到治疗方法选择瓶颈的药物;。

2、病情复杂,诊断不明确。

3、对治疗方案或效果不满意,想寻求新的选择;。

举报
收藏 0
打赏 0
一种新型抗脑胶质瘤药物获得美国认可
近日从南开大学获悉,该校药学院陈悦教授团队历时8年研究、开发的一种抗胶质瘤药物,近日获得美国食品药品管理局罕见病药物资质,成为我国为数不多获得该资质的药物之一。美国食品和药物管理局对 "孤儿药 "的认定,意味着药物在美国将享受评估、临床试验、市场投入等方面的特殊支持。该药适用于占胶质母细胞瘤绝大多数的多形性胶质母细胞瘤。所谓 "孤儿药",是指用于预防、治疗和诊断罕见病的药物。目前,这种抗胶质瘤药物已在中国获得临床批件,在中国的临床试验也即将启动。由于罕见病患者人数少、市场需求量小、研发成本高,很少有制药公

0评论2024-04-28332

Tocagen脑胶质瘤新药在1期临床试验中展示出持久的疗效
最近,Tocage宣布了其在研产品 Toca511TocaFC 治疗复发性高级别胶质瘤的一期临床试验的积极结果,证明了该疗法的持久缓解效果:所有之前获得部分缓解的患者均转为完全缓解。在这项1期研究中,缓解的持续时间和获得持久缓解的患者人数都令人印象深刻,支持将Toca511TocaFC作为复发性高级别胶质瘤的一种潜在治疗方法进行进一步评估"。今天的研究结果表明,一些高级别胶质瘤患者在接受Toca511TocaFC治疗后病情完全缓解并存活多年。在早期试验中得到证实的持久缓解结果令我们深受鼓舞,我们将继续致力

0评论2024-04-27258

合肥研究院在恶性脑胶质瘤分子病因领域取得重要突破
ZDHHC5调控p53突变胶质瘤干细胞的生物学特性最近,中国科学院合肥物质科学研究院医学物理与技术中心方志友研究员课题组在恶性胶质瘤分子病因学研究方面取得了重要进展,相关成果基于EZH2棕榈酰化(EZH2palmitoylatio介导的p53muta神经胶质瘤驱动胶质a发展细胞的发展进展以《CacerResearch》发表。鉴于此,方志友课题组以p53突变胶质瘤干细胞为研究模型,分析了ZDHHC5基因参与p53突变胶质瘤化疗耐药的调控机制,建立了胶质瘤耐药过程中蛋白质翻译后修饰、表观遗传因子和转录因子的调

0评论2024-04-26185

速递 | FDA宣布新型CDK2/4/6抑制剂获得孤儿药资格,恶性胶质瘤患者带来新希望!
fda授予新型cdk246抑制剂nuv-422复发或难治性高级别神经胶质瘤(多形性胶质母细胞瘤)孤儿药称号,胶质母细胞瘤临床试验招募进行中2021年3月12日,fda授予新型cdk246抑制剂nuv-422孤儿药称号,用于治疗恶性神经胶质瘤患者。目前,研究者正通过一项ⅰⅱ期研究(NCT04541225)评估NUV-422治疗复发或难治性高级别神经胶质瘤(多形性胶质母细胞瘤)成年患者的疗效。2021年3月12日,FDA授予新型CDK246抑制剂Nuv-422孤儿药称号,用于治疗恶性神经胶质瘤患者。关于胶质母

0评论2024-04-25201

王裕教授:十年巨变:脑胶质瘤的临床重要进展与术护理注意事项
直播流程1.脑胶质瘤的基础认识2.脑胶质瘤的主要治疗手段3.脑胶质瘤的国际临床进展及展望4.脑胶质瘤的术后注意事项5.在线答疑直播直播时间2021年6月4日(周五)19:30-适合患者脑胶质瘤患者及家属报名方式1.2.点击在线咨询报名主讲嘉宾介绍王裕副医师,副教授,硕士生导师副主任医师,副教授,硕士生导师北京协和医院神经外科擅长擅长擅长于影像引导下综合应用立体定向技术、神经导航技术、神外机器人辅助技术进行颅内病变精准切除临床方向脑胶质瘤、脑转移瘤等颅内恶性肿瘤的多模态影像引导的精确神经外科手术切除,以及放

0评论2024-04-24210

王裕教授:复发胶质瘤是否需要再次手术的探讨
学术机构北京协和 医院 神经外科副主任医师、副教授、硕士生导师中国医师协会胶质瘤专业委员会全国委员中国医师协会胶质瘤专业委员会分子诊疗专业委员会委员中国胶质瘤协作组成员北京医学奖励基金会脑转移瘤专业委员会秘书长北京中华医学会神经外科转化医学学组委员北京抗癌协会神经肿瘤青年委员会委员世界华人医师协会智能医学专业委员会委员。相比之下,神经胶质瘤的生长通常由癌细胞中的多个异常基因驱动,因此只阻断一种途径,肿瘤就会通过其他途径继续生长。不一致性即使在同一患者身上,胶质母细胞瘤也存在高度的不一致性,这意味着原发肿瘤

0评论2024-04-23198

在人类胶质瘤研究领域,《氧化还生物学》四川农业大学带来重要突破
近日,内分泌与代谢领域顶级期刊《氧化还原生物学》(Redox Biology)在线发表了黄超博士和陈正利教授为共同通讯作者、四川农业大学为第一单位的研究成果 "Tumor-level associated neuropilins expression is negatively regulated by PPARγ and exerts resistance to oxidative stress in glioma progression"。黄超研究员告诉记者,目前全球医学界主要采用手术治疗为主,配合术

0评论2024-04-22175

南开大学研发的新药展现抗脑胶质瘤初步疗效
日前,南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年自主研发的抗胶质瘤新药ACT001再次传来好消息:在澳大利亚墨尔本Epworth医院进行的临床试验中,一名受试胶质母细胞瘤复发的患者在使用该药两个月后,肿瘤出现缩小现象。"陈悦还希望,在澳大利亚进行临床试验的同时,ACT001能尽快在中国上市,造福国内的GBM患者。2016年3月,ACT001获得澳大利亚临床伦理批准,2016年9月19日迎来第一位自愿服用的澳大利亚患者,至今已有多位GBM患者参与临床试验。当ACT001的剂量递增到第二低剂量,

0评论2024-04-21966

我国研发的新药在抗脑胶质瘤临床试验中展现出显著疗效
陈悦教授说:"虽然还需要更多的患者参与和更长的试验期来验证ACT001的疗效,但我们看到了希望,值得更积极地推进临床试验,未来患者服用的剂量有望逐步增加3倍。2月16日,记者从南开大学获悉,南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队发明的抗胶质母细胞瘤新药ACT001研究再传捷报。2016年3月,ACT001获得澳大利亚临床伦理批准,并于2016年9月19日迎来了第一位自愿服用的澳大利亚患者,目前该患者已出现肿瘤缩小疗效。在澳大利亚墨尔本Epworth医院进行的临床试验中,一名复发性胶质母细胞瘤受试

0评论2024-04-20190

速递:LP-184荣获FDA批准,成首个胶质母细胞瘤及恶性胶质瘤的孤儿药资格
根据目前已有的临床前研究结果,lp-184对于膀胱癌、中枢神经系统肿瘤、胶质母细胞瘤、非小细胞肺癌、胰腺癌、前列腺癌及其它各类实体瘤都有一定的治疗效果。脑瘤靶向药新药lp-184获fda胶质母细胞瘤及其它恶性胶质瘤孤儿药资格2021年8月31日,FDA授予LP-184孤儿药称号,作为多形性胶质母细胞瘤及其它恶性胶质瘤患者的潜在治疗选择。临床前研究:用药8周,肿瘤缩小90%以上在胰腺癌这一适应症上,根据2021年7月发布的临床前研究结果,lp-184已经在小鼠试验中取得了非常惊人的疗效。具体来说,接受lp-

0评论2024-04-19180