今日，LoxoOncology在美国癌症研究协会(AmericanAssociationforCancerResearch,AACR)关于儿童癌症研究的特别会议上发布了该公司的在研新药larotrectinib在临床1/2期试验的最新数据。数据表明，larotrectinib在治疗携带TRK融合肿瘤(TRKfusioncancer)的儿童患者时，总体缓解率(ORR)高达93%。同时它在中枢神经系统中也表现出疗效。
TRK融合指的是由于染色体变异导致NTRK基因家族(包括NTRK1,NTRK2,NTRK3)中的一员与另一个不相关的基因融合在一起。这会导致TRK信号通路无法受到正常调控，这一信号通路的过度激活可以导致癌症的产生。TRK融合虽然并不常见，但是可以在多种成人和儿童实体瘤中出现，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌，胰腺癌、甲状腺癌、以及各种肉瘤。目前TRK融合可以通过一系列诊断测试检测出来，为携带这一变异的患者提供个体化医疗奠定了基础。
Loxo公司研发的larotrectinib是一种口服的强力TRK抑制剂。这种抑制剂对TRK有很强的选择性，通过抑制TRK信号通路，larotrectinib可以抑制肿瘤的生长。美国FDA已经授予larotrectinib孤儿药资格和突破性疗法认定。
▲Larotrectinib的分子结构式
在名为SCOUT的临床1/2期试验中，总计24名儿童患者注册接受larotrectinib的治疗，其中17名患者携带有TRK融合肿瘤，肿瘤种类包括婴儿纤维肉瘤(infantilefibrosarcoma)、甲状腺癌、以及不同的软组织肉瘤。根据独立审查委员会的评估，在17名携带TRK融合肿瘤的患者中，80%患者的症状获得部分缓解，13%的患者症状获得完全缓解。目前有四名患者已经被追踪观察超过1年，12名患者已经被追踪观察超过6个月。这也从一方面表现出larotrectinib疗效的持久性。Larotrectinib的副作用包括增加肝功能检测，中性粒细胞减少，和恶心，大部分为1级轻度副作用。
“靶向疗法在儿童肿瘤学领域取得成功并不常见，larotrectinib的成功给儿童肿瘤学界很大的鼓舞，”SCOUT临床试验负责人，辛辛那提儿童医院(CincinnatiChildren'sHospital)肿瘤学部的教授BrianTurpin博士说：“Larotrectinib在携带TRK融合的儿童患者中表现出的高缓解率和疗效的持久性可能为他们的医疗护理带来重大变革。而且，一名携带TRK融合胶质母细胞瘤(glioblastoma)的患者的症状也得到缓解，这意味着larotrectinib在治疗中枢神经系统肿瘤上还有很大的潜力。”
参考资料：
[1]LoxoOncologyAnnouncesUpdatedLarotrectinibPediatricClinicalTrialDataDemonstratingContinuedDurabilityofResponseinTRKFusionCancers
[2]LoxoOncology官网
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