首个黑色素瘤靶向新药在中国上市

电影《非诚勿扰2》中李香山因黑色素瘤去世，让很多人知道了被称为“癌中之王”的黑色素瘤。7月29日，由上海罗氏制药研发的全球首个用于治疗BRAFV600突变阳性的无法手术切除或转移性黑色素瘤的靶向新药佐博伏（维莫非尼，Vemurafenib）在中国正式上市，患者的生存获益将得到显著提高，此举也标志着中国的黑色素瘤治疗迈入靶向时代。据悉，今年3月，佐博伏获得国家食品药品监督管理总局加速批准，提前两年上市，并已被纳入《中国黑色素瘤诊治指南》中，成为BRAFV600基因突变患者治疗的一类推荐药物。

北京大学肿瘤医院副院长、中国抗癌协会临床肿瘤学协作专业委员会黑色素瘤专家委员会主任委员郭军教授表示，“过去，有BRAF突变的黑色素瘤患者发生转移后，基本没有有效的治疗药物。传统的治疗方法主要依赖化疗，但化疗对于这部分患者有效率不足7%，无进展生存不到一个半月。此次靶向新药获批上市，在中国晚期黑色素瘤的治疗史上，可谓是一个里程碑式的进展，患者的生存获益将得到显著提高。”

“中国式”黑色素瘤与西方不同，新药延长患者生存

黑色素瘤是一种来源于黑色素细胞的恶性肿瘤，是皮肤肿瘤中恶性程度最高的瘤种，死亡率高、转移率高、治疗难度大。随着黑色素瘤生长，癌细胞会渗透到皮肤和黏膜中，最终到达血管或淋巴通道，并迅速传播到整个身体和主要器官。一旦发生转移，患者的5年生存率仅为4.6%。

数据显示，中国黑色素瘤发病率约为0.6/10万，属于罕见病，但近年来发病率呈上升趋势。中华医学会肿瘤分会副主任委员林桐榆教授表示，相对来说，我国多发的黑色素瘤特殊类型恶性程度更高。西方人黑色素瘤多分布在皮肤浅表，而我国约50%的黑色素瘤分布于四肢末端的皮肤，如足、手和甲下等位置，更容易发生移行转移。另外，还有20%为黏膜型，主要发生在消化道、鼻腔、鼻旁窦、泌尿系统黏膜，恶性程度较皮肤型黑色素瘤更高，预后较差。

林桐榆表示，从发病原因来看，西方人的黑色素瘤多与紫外线过度照射有关，而我国黑色素瘤发病与紫外线照射关系不大，多与不恰当处理有关，如擅自使用激光、绳勒、盐腌和刀剪等。无论是肢端型、粘膜型，还是普通的黑色素瘤，都可能发生BRAF突变，中国约26%的患者存在BRAF基因突变。这类患者的肿瘤进展速度远比没有突变的患者快得多，且容易发生多发皮下移行转移和脑转移。

据介绍，全球首个关于BRAF抑制剂应用于BRAF突变型转移性黑色素瘤的3期临床试验显示，佐博伏用于具有BRAFV600突变的转移黑色素瘤患者，起效迅速，有效率达57%，中位总生存时间为13.6个月，中位无进展生存时间达到6.9个月。因此，国内外权威指南中，均将其作为BRAFV600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤一线标准治疗方案。

郭军教授领衔了佐博伏在中国的一期临床试验，他表示，“与治疗BRAF突变黑色素瘤的传统药物达卡巴嗪相比，佐博伏的起效时间缩短约一半，客观缓解率提升了近7倍，无进展生存时间延长近半年，而达卡巴嗪标准化疗对照组的无进展生存时间仅为1.6个月。此外，作为口服靶向药物，佐博伏较少出现因不良反应而停止用药的情况。”

遏制“恶黑”关键：早发现，早就医，早检测

据了解，黑色素瘤在中国的发病率总体较低，属于罕见病，这意味着佐博伏未必会为罗氏带来高额的销售收入。

对此，上海罗氏制药有限公司总经理周虹表示，“一直以来，罗氏秉承‘先患者之需而行’的宗旨，致力于通过创新药物的研发和提升药物的可及性，满足那些尚未得到满足的医疗需求。我们坚信，只要有一位患者受益，我们的付出就是值得的，我们的努力就有了百分之百的意义。接下来，我们将继续不遗余力，把更多的创新药物带给需要的中国患者。”由于中国患者对黑色素瘤的知晓率低，大部分患者发现时已是中晚期，错过了最佳治疗时机。林桐榆表示，“合理应用靶向治疗药物，能够明显提高恶性肿瘤的治疗效果。当然，加强对药物毒性的认识和防治，更能保证安全有效。”

那么，对于普通百姓来说，如何知晓自己身上的色素痣是否为黑色素瘤呢？林桐榆建议，当发现色素痣不对称、颜色变化、边缘不整齐、逐渐变大或感觉异常时，应及时就医，千万不能自行处理。一经诊断为黑色素瘤，应及早进行BRAF基因检测，采取规范治疗。