索元生物获得 FDA 许可开展淋巴瘤新药 enzastaurin3 期临床试验

2017年10月24日，美国，圣地亚哥。精准医疗领军企业索元生物宣布美国食品药品监督管理局接受其在研药物DB102新药临床试验申请，同意其开展治疗高危弥漫性大B细胞淋巴瘤的三期临床试验(ENGINE研究)。得益于中国药品注册领域多项改革政策，ENGINE研究在近期也获得了中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)的批准，使得这项国际多中心的临床试验可以在中美同步展开。

DB102在既往临床试验中未表现出令人满意的疗效。然而，索元生物使用了其独特的全基因扫描平台，针对试验药DB102，发现了全新可预测其疗效的基因组生物标记物DGM1TM(Denovo基因组标记物1)。在DB102作为治疗组的多项试验中，与DGM1TM阴性受试者相比，DGM1TM阳性受试者在总生存期方面显现出优势。与单独使用目前的标准疗法R-CHOP组相比，DB102与R-CHOP联合治疗高危DLBCL受试者时，总生存期有显著地提高。根据这一优异的结果，索元生物向美国和中国的药物监督管理局递交了全球三期临床试验申请，以评估enzastaurin联合R-CHOP在携带全新基因生物标记物DGM1TM的初治高危弥漫性大B细胞淋巴瘤受试者中的有效性和安全性。

“尽管淋巴瘤治疗领域不断出现新的进展，但是高危DLBCL目前还是缺乏具有显著疗效的新药，仍为未被满足的临床需求，而且极少有临床试验专注于这类病人的一线治疗。”索元生物创始人、董事长罗文博士表示：“我们非常欣慰这一重要的临床三期试验几乎同时得到中国和美国两国药监局的许可，使得我们有机会为中美两国的高危DLBCL患者提供这一在生物标记物指导下的创新性治疗选择。”

DB102简介

DB102是一类全球首创的小分子丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，作用于PKCβ、PI3K和AKT等肿瘤领域的关键肿瘤靶点上，具有诱导肿瘤细胞死亡和阻碍肿瘤细胞增生的直接作用，以及抑制肿瘤诱导的血管生成的间接作用。DB102最初由礼来公司开发，曾开展了60多个临床试验，已有3000多例受试者接受该药的治疗，显示出DB102良好的安全性。DB102的临床试验覆盖到多个肿瘤领域，尤其是DLBCL和脑胶质瘤两个领域，并且这两个病种均已获得美国和欧洲的孤儿药认证。索元从礼来公司整体收购DB102项目，目前拥有该药全球开发、生产和销售的全部权利。

索元生物简介

索元生物医药有限公司是一家新型的、以快速有效的模式开发一类新药的精准医疗领军企业，注册于中国杭州经济技术开发区，中国临床运营中心位于北京，并在美国加州圣地亚哥设有全资子公司DenovoBiopharmaLLC。索元生物从国际大药厂引进经过临床后期试验证明其安全性且显示对部分患者有效的新药，利用其独创的生物标记物平台技术在残余的临床样本中找到可预测药物疗效的生物标记物。通过这些新发现的生物标记物作为伴随诊断来筛选患者，索元生物能够在敏感患者中重新开展临床试验，从而优化疗效、安全性和耐受性，提高新药开发的成功率，从而达到以较低的成本、较短的时间开发创新药的目的。除DB102外，索元生物还拥有同样已开发至临床后期的创新药DB103和DB104的全球权益，均为一类全球首创药物。DB103（pomaglumetad)为礼来公司开发产品，用于治疗精神分裂症。DB104是从ARMI/BMS获得的抗抑郁症药物。索元生物目前与多家国际药厂洽谈收购类似的临床后期创新药，将以同样的方式利用其生物标记物平台技术进行个体化创新药研发。