神经母细胞瘤新技术、神经母细胞瘤新进展、神经母细胞瘤新治疗、CAR-T细胞新疗法为小儿脑肿瘤治疗带来新惊喜
患儿痛苦，家长担忧，神经母细胞瘤非常危险
说起神经母细胞瘤，很多患儿家长都会感到头疼。神经母细胞瘤是一种发生在未成熟神经细胞中的肿瘤，占儿童癌症死亡总数的10%以上，其中近90%的神经母细胞瘤发生在5岁以下的儿童身上。它也是儿童中第三大最常见的癌症类型，在 10 岁以上人群中较为罕见。
其中，原发性神经母细胞瘤通常起源于肾上腺，但也可能累及副交感神经系统的其他解剖结构。位于肾上腺的神经母细胞瘤毗邻肾脏、肝脏、胰腺和小肠；更罕见的是，胸腔神经母细胞瘤毗邻肺和心脏。因此，很难在不影响身体重要器官的情况下进行有效的治疗。
通常，神经母细胞瘤的治疗包括手术、化疗和放疗，其中放疗是最常见的治疗方法。
据统计，神经母细胞瘤的 5 年存活率为 80%。不过，儿童的存活率取决于很多因素，尤其是肿瘤的风险分组。低危神经母细胞瘤患儿的 5 年生存率高于 95%。中危神经母细胞瘤患儿的5年生存率在90%至95%之间。高危神经母细胞瘤的 5 年存活率约为 40% 至 50%。这表明，神经母细胞瘤非常危险且极具侵袭性！
新型 CAR-T 疗法可有效早期治疗儿童侵袭性脑肿瘤
近期，"癌症无忧之家 "获悉，伦敦大学学院（UCL）的研究人员开发的一种针对癌症肿瘤的新型 CAR-T 细胞疗法在神经母细胞瘤患儿中显示出良好的早期疗效。
在这项原理验证研究中，伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所（Great Ormond Street Institute of Child Health）和伦敦大学学院癌症研究所（University College London Cancer Research Institute）的研究人员改造了患者自身的 T 细胞（一种免疫细胞），使其能够识别并杀死神经母细胞瘤肿瘤细胞。
这项发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）上的研究表明，CAR-T 细胞能够迅速消减实体瘤。虽然这种有益的效果只持续了很短的时间，但这项研究提供了重要的证据，证明这种特殊的 CAR-T 细胞疗法可能是未来治疗儿童实体瘤的一种方法。
在免疫疗法 CAR-T 细胞疗法中，T 细胞被设计成在其表面含有一种称为嵌合抗原受体的分子，这种分子能特异性识别癌细胞。
在这项研究中，患者自身的T细胞经过CAR修饰后靶向GD2表面蛋白，这种蛋白在几乎所有神经母细胞瘤细胞中含量都很高，但在健康细胞中含量却很低。
研究人员发现，当使用足够剂量的改良CAR-T细胞时，一些患者的肿瘤迅速缩小。这些效果持续时间很短。重要的是，在所有患者中，CAR-T 细胞都没有对表达 GD2 分子的健康组织产生任何有害的副作用。
伦敦大学学院 GOSICH 研究小组组长、大奥蒙德街 医院 NHS 信托基金会儿科肿瘤学顾问 Karin Strathave 博士说："令人鼓舞的是，在这项研究中，我们在一些患者身上看到了这些改良 T 细胞的抗肿瘤活性。
虽然看到的抗肿瘤活性只是短暂的，但它提供了一个重要的原理证明，即靶向GD2分子的CAR-T细胞可用于治疗儿童实体瘤。
然而，为了 "攻克 "脑肿瘤这个 "难啃的骨头"，医学研究人员从未停止过针对脑肿瘤的CAR-T细胞免疫疗法的临床前研究和临床试验！接下来，我将对最新研究进行全面盘点！
CAR-T 在治疗复发性脑肿瘤中的新应用：疗效与安全性兼得
靶点： EPHA2、HER2 和 IL13Rα2
髓母细胞瘤和室管膜瘤是最常见的儿童恶性脑肿瘤，对脑肿瘤患者的影响尤为严重，复发后基本无法治愈。
就在 2020 年 4 月 27 日，来自德克萨斯儿童 医院 和贝勒医学院的研究人员在《自然-医学》（NatureMedici
e》上报告说，他们开发出一种新方法，可将适当靶向的 CAR-T 细胞直接输送到肿瘤周围的脑脊液中，用于治疗脑肿瘤。
与胶质母细胞瘤不同，髓母细胞瘤和室管膜瘤往往在中枢神经系统表面复发或转移到软脑膜，而它们都与脑脊液相邻。因此，研究人员认为，脑脊液与复发位置之间的空间为局部治疗提供了机会。
这项研究共发现了 3 个细胞表面靶点--EphA2、HER2 和 IL13Rα2。这3个靶点在髓母细胞瘤和室管膜瘤上均有表达，而在正常发育的大脑中则没有表达。在对肿瘤大小和动物存活率进行 200 天的研究后发现，鞘内注射这 3 种 CAR-T 细胞可有效治疗小鼠模型中的原发性、转移性和复发性髓母细胞瘤和后窝 A（PFA）室管膜瘤。研究还证实，将肿瘤特异性CAR-T细胞注射到脑脊液中比通过血液注射更有效。
研究人员解释说，与通过血液给药不同，通过脑脊液给药可以克服血脑屏障，还能最大限度地减少体内其他组织与CAR-T细胞的接触，从而减少潜在的副作用。
在一些实验中，研究人员将CAR-T细胞与已获批准的抗癌药物药物--氮杂胞苷（azacytidi
e）联合使用。结果显示，免疫疗法与氮杂胞苷联合治疗的效果明显优于单独治疗。
德克萨斯儿童医院医院和贝勒医学院的一项儿科临床试验目前正在招募患者，以测试这种方法的安全性和抗肿瘤效果（NCT02442297）。
脑室内注射 CAR-T 细胞首次根除实体瘤
靶点：IL13Rα
2 2016 年 12 月，《美国国家医学杂志》（NEJM）报道了一例利用 CAR-T 技术治疗脑胶质瘤的病例。一名50岁的男子被诊断为高级别胶质瘤，接受了手术、放疗和替莫唑胺化疗等常规治疗，6个月后病情复发。他参加了一项临床试验，接受靶向 IL13Rα2 的 CAR-T 治疗。然而，这次治疗却让他 "大跌眼镜"。
主治医生通过核磁共振成像发现，患者脑部有五个病灶，因此通过手术切除了其中三个大的病灶，剩下两个较小的病灶由于位置较深而无法切除。随后，主治医生将一根管子直接插入他的病灶，然后通过这根管子将 CAR-T 细胞分 3 批注入，并进行了多次细胞灌注。最终，肿瘤完全消失，疗效维持了约 8 个月。
第二轮CAR-T疗法结束时，理查德-格雷迪脊髓中的肿瘤急剧缩小
目前，CAR-T疗法治疗脑肿瘤的前瞻性研究也正在国内积极开展临床试验，详情可致电全球肿瘤医生网医务部咨询。
编辑评论
除了上述比较突出的研究外，CAR-T治疗脑肿瘤的主要靶点还包括HER2等，由于属于临床前研究，笔者不再赘述。目前，我国正在积极开展针对实体瘤的CAR-T临床研究，这不仅适用于脑肿瘤患者。如果你想参与其中，可以咨询无癌家园（），申请参与实体瘤CAR-T临床试验。
参考文献
https:www.
ews-medical.
https:www.
ews20201125Novel-CAR-T-细胞疗法--早期结果--显示出希望
早期结果
-儿童
-euroblastoma.aspx
euroblastoma.aspx
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