近日，致力于开发通用型CAR-T细胞疗法的生物制药公司Cellectis宣布，其通用型CAR-T疗法UCART123已经对首名母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BlasticPlasmacytoidDendriticCellNeoplasm，BPDCN)患者进行了治疗，这也标志着Cellectis公司UCART疗法向前迈出的另一步。
BPDCN是一种罕见、侵入性的恶性血液肿瘤，病发于浆细胞状树突细胞前体，属于急性白血病。这种骨髓疾病通常也会影响皮肤和淋巴结。大多数情况下，BPDCN呈现的是淋巴瘤和白血病的特征。由于其罕见性，人们最近才认识到BPDCN是一个不同的临床病理实体。目前，几乎没有关于BPDCN的数据，也没有既定的治疗方法。尽管采用治疗急性白血病或淋巴瘤的联合化疗方案，可以达到暂时的缓解，但大多数患者会复发并且产生抗药性。
▲UCART123的制备原理
传统的CAR-T疗法从患者体内提取免疫细胞T细胞，通过工程化插入嵌合抗原受体，使T细胞能够针对癌细胞，再通过把T细胞输回到患者体内，治疗癌症。与传统方法相比，通用型CAR-T疗法可以以工业级的标准提前制备，并且不受患者自身T细胞质量的影响。UCART123利用TALEN技术，对T细胞进行编辑，使之针对CD123抗原。此类抗原在急性骨髓性白血病细胞与BPDCN细胞上高度表达，这两种骨髓疾病能在短期内威胁到患者的生命。
在这项临床试验中，Cellectis公司计划评估UCART123在治疗患有复发性、难治性的BPDCN患者,在一线条件下的安全性和有效性。
▲Cellectis的首席医学官LoanHoang-Sayag博士（图片来源：Cellectis官方网站）
“我们希望完全为Cellectis所有的基因编辑候选产品UCART123在临床试验中取得进展，成功治疗罕见且具有侵入性的BPDCN，”Cellectis的首席医学官，LoanHoang-Sayag博士说：“我们希望通过这种创新性的疗法，改变我们对癌症治疗的观点，并通过基因编辑技术来治疗此类疾病。”
今年初，Cellectis公司曾宣布UCART123获得了美国FDA的临床试验许可，成为第一款获美国FDA批准进入临床试验的此类产品。我们期待正在进行的1期临床试验取得成功，使通用型CAR-T疗法能够得到尽快开发，造福患者。
参考资料：
[1]Cellectis(CLLS)’UCART123AdministeredToFirstPatientWithBPDCNInPhaseIClinicalTrialAtMDAndersonCancerCenter
[2]Cellectis官网
辉瑞克唑替尼一线治疗ALK阳性NSCLC临床III期OS未达标
美国制药巨头辉瑞近日公布了靶向抗癌药Xalkori一线治疗ALK阳性晚期非小细胞肺癌的III期临床研究PROFILE1014的最终总生存期数据。这是来自ALK阳性NSCLC患者群体随机III期研究长期生存预后的首批前瞻性数据，这些数据为深入了解最佳治疗方案提供了依据。该研究中，最初随机分配至化疗组的患者中，大部分患者在病情进展后转向了Xalkori治疗，而这可能影响了最终的OS结果。此前，辉瑞已公布了主要终点PFS的结果，数据显示，与化疗组相比，Xalkori治疗组在PFS方面实现统计学显著改善，相关研究
0评论2025-10-0720
白血病患儿化疗间期能回老家吗？
如果准备带孩子回家乡，吴大夫对家长们有以下几点温馨提示：一、咨询主管医生化疗的哪一阶段适合返乡有些强化疗结束后，定期监测患儿的血常规会发现，白细胞、血红蛋白、血小板在逐渐降低，我们俗称为“掉血象”，这是因为大部分化疗药物都有轻重不等的骨髓抑制反应。家长们在打算带孩子回家乡前，应该找主管医生咨询一下，在化疗的哪一个阶段回去最安全，多听听专家们的意见。二、确保在血常规基本正常的情况下回去孩子们在血常规基本正常的时候，发生感染、出血的风险性相对较低，这个时候带孩子回家乡是相对安全的。四、一旦发生发热等意外情况时
0评论2025-10-0620
中医大咖话肿瘤：带瘤生存也能活得好
中医抗癌优势在哪中国工程院的院士、中国医学科学院肿瘤医院教授孙燕是知名西医肿瘤专家，他对中医治疗肿瘤另眼相看，“中医特别高明的地方，就是注重扶正。”在防治肿瘤方面，中西医存在着优势互补的方面，中医药在治疗肿瘤中对减轻现代西医治疗的毒副反应，提高免疫和调整脏腑多器官机能，对放化疗、免疫治疗的增敏增效，减少复发和转移、延长生存期和改善生活质量都发挥了重要作用。不光祛邪，患者本来就虚，得了肿瘤以后更虚，用了放化疗后虚上加虚，扶正治疗一定要坚持。他说，中医中药治疗肿瘤还不能全部治好，不是说中医中药治不好，而是中医
0评论2025-10-0418
ADRO开展ADU-S100与诺华PDR001联用治疗实体瘤试验
ADRO首席医疗官NatalieSacks说：“我们很高兴将对我们的ADU-S100药物进行剂量递增试验，并期待探讨ADU-S100与诺华的PDR001联用对于患者的安全性和有效性。将要开展的ADU-S100/PDR100的Ib期临床试验是一项多中心、开放标签的研究，旨在评估ADU-S100和PDR100联用治疗实体瘤或淋巴瘤患者的安全性和有效性。该项临床试验将评估公司旗下ADU-S100与诺华PD-1检查点抑制剂PDR001联用用于治疗晚期/转移性实体瘤或淋巴瘤。”ADRO有多种在研的STING通路激动
0评论2025-10-0323
