速递|胆管癌新药Ivosidenib获FDA批准,22%的患者无进展生存期超过1年!

速递|胆管癌靶向药新药,IDH1基因突变靶向药物Ivosidenib(Tibsovo、IVO、AG-120)获FDA批准上市

2021年8月26日，FDA批准了Ivosidenib(Tibsovo，IVO，AG-120)的适应症，用于治疗曾接受过前线方案治疗的IDH1突变阳性胆管癌患者。

Ivosidenib(IVO，AG-120)是一款靶向IDH1突变的药物，曾于2018年7月获得FDA批准用于治疗IDH1阳性的复发或难治性急性髓细胞白血病。

此次的新适应症申请于3月2日提交，并在5月5日获得了FDA的优先审查资格，主要基于Ⅲ期ClarIDHy试验的结果。

22%的患者无进展生存期超过1年

根据目前公开的研究结果，使用Ivosidenib治疗胆管癌，患者的中位无进展生存期为2.7个月，超过了安慰剂的1.4个月。

此外，Ivosidenib治疗的6个月无进展生存率为32%，12个月无进展生存率为22%;而安慰剂治疗的患者分别为0%和0%。

根据此前发表于《柳叶刀》杂志上的研究结果，与安慰剂相比，IDH1抑制剂Ivosidenib能够将IDH1突变型胆管癌患者的疾病进展或死亡的风险降低63%。

结果显示，接受Ivosidenib治疗的患者疾病控制率为53%，而接受安慰剂治疗的患者疾病控制率为28%。

接受Ivosidenib治疗的患者中位总生存期为10.8个月，6个月生存率为67%，12个月生存率为48%。接受安慰剂治疗的患者，中位总生存期9.7个月，6个月生存率为59%，12个月生存率38%;但在排除中途转入Ivosidenib治疗组的患者以后，接受安慰剂治疗的患者6个月生存率仅有46%，12个月时已经没有患者还在继续使用安慰剂，因此无法计算生存率。

在2021年ASCO胃肠道肿瘤大会(ASCOGI)上，研究者公开了Ivosidenib治疗胆管癌的Ⅲ期ClarIDHy研究最终结果。其结果显示，接受Ivosidenib治疗的患者，中位总生存期10.3个月，接受安慰剂治疗的患者，中位总生存期仅7.5个月。除此以外，在研究的过程中，安慰剂组中有70%的患者被调整至Ivosidenib治疗组中接受靶向药物的治疗。

IDH1:胆管癌治疗新靶点,充满希望

早在2019年，就已经有胆管癌专家指出，FGFR与IDH1同为胆管癌治疗当前研究最多、也是最有希望迎来突破的两个靶点。且这IDH1突变与FGFR2融合突变是是互斥的，两类抑制剂的研究，都具有重要的意义。

IDH1的全称是可溶性异柠檬酸脱氢酶1，在胆管癌中的检出率约为10%~15%，更常见于肝内胆管癌患者。

Ivosidenib是IDH1抑制剂中研究进展最快的药物之一，ClarIDHy试验是第一个针对经治的IDH1突变阳性胆管癌患者的Ⅲ期临床试验。此次Ivosidenib顺利得到批准，标志着它成为了该适应症的首款全身性治疗方案。

目前，多款新药的临床试验项目正在招募胆管癌患者，有需求的患者可以联系全球肿瘤医生网医学部了解招募详情或进行申请。