在科学家们建立了CRISPR-Cas9基因编辑技术之后，该技术得到了广泛利用。一些研究利用CRISPR-Cas9基因编辑工具进行基因筛选，在癌细胞内找到了一些可以用于开发潜在治疗方法的基因弱点。
最近，来自加拿大多伦多大学的研究人员在RNF43突变的胰腺导管腺癌(PDAC)细胞中进行了全基因组范围的CRISPR-Cas9筛选，并找到了可以用于治疗该类型癌症的潜在抗体药物。这种类型的PDAC依赖Wnt信号进行增殖。
在这项研究中，研究人员通过筛选发现一个有FZD5参与的Wnt信号通路对于携带RNF突变的PDAC细胞的增殖有重要作用，FZD5是人类基因组编码的10个Frizzled受体中的一个。研究结果表明该Wnt受体的表达水平存在背景依赖性特征。研究人员利用一组重组抗体检测FZD蛋白的表达，证实FZD5的功能特征无法通过蛋白表达情况来解释。
除此之外，研究人员还发现特异性结合FZD5和FZD8的抗体能够大大抑制RNF43突变PDAC细胞的体外生长，并且在肿瘤异种移植模型中也有类似作用，这为他们在基因筛选过程中观察到的功能特性提供了支持。携带RNF43突变的病人来源PDAC细胞系也会受到FZD5抗体的选择性抑制，进一步表明这种抗体可以用作治疗PDAC的潜在靶向疗法。研究人员还在肿瘤类器官培养实验中发现携带RNF43突变的结直肠癌肿瘤也对FZD5抗体敏感，说明基于PDAC发现的现象存在更广泛的潜在应用方向。
这些结果表明基于CRISPR的基因筛选是发现癌细胞基因弱点的一种强大工具，可以用来发现以及证实细胞表面靶标，进而开发有效的抗体治疗药物
双靶点成功治疗多发性骨髓瘤
记者6月21日获悉，南京传奇生物科技有限公司与西安交通大学第二附属医院合作展开的多靶点CAR-T疗法临床试验表现出惊人的客观缓解率，在近日举行的美国临床癌症学会年会上，该疗法引起与会专家的高度评价和瞩目。“患病后，人体免疫细胞无法识别肿瘤细胞，导致肿瘤快速复制转移病情扩散”，南京传奇生物科技有限公司首席科学家兼创始人范晓虎说，这种CAR-T疗法的特点是双靶点治疗，“目前大多数CAR-T疗法是一个靶点，就像用一只手去抓球极易脱手，而双靶点相当于两只手去抓球，成功率大大增加”。多发性骨髓瘤是三大血液系统恶性肿
0评论2025-12-0621
白瞳症或可预示眼内肿瘤
早诊早治从新生儿眼部筛查开始沈丽君教授指出，以往治疗视网膜母细胞瘤的观念主要是保生命，提倡眼球摘除术。外婆再次提醒，这次萌萌的爸爸妈妈也发现不对劲，于是赶紧带着萌萌来到当地医院，医生告诉他们，萌萌的眼睛得的是白瞳症，探究病因原来是视网膜母细胞瘤引起的。如果能更有效地推广新生儿眼部筛查，积极推广视网膜母细胞瘤规范化的诊疗模式，降低视网膜母细胞瘤的失访率，那么在挽救生命和保住眼球的同时，也可以更好地挽救患者的有效视力。50%的视网膜母细胞瘤患者临床表现为白瞳症，该症状一般最先由家人发现，而这时往往病情已较重。
0评论2025-12-0422
北京市脐血库已出库千余份脐带血白血病等三种病治愈最多
脐带血是胎儿娩出断脐后最短时间内从脐静脉中提取的血液，其中富含造血干细胞，并因其采集安全无痛、实物储存应用及时、配型成功率高、移植物抗宿主病发生率低且程度较轻等特点而成为宝贵的医疗资源，可达到优于其他治疗手段的效果，已证实是成熟有效的医疗技术。据北京市脐血库负责人介绍，这1000多份脐带血造血干细胞移植案例中，年龄最小的患者仅两个月大，年龄最大患者已高达80岁。其中脐带血造血干细胞因其采集方便，对孕婴无伤害，实物存储应用及时，移植后排异率低且程度较轻等优势，常应用于儿童疾病的治疗。人民网北京6月26日电近
0评论2025-12-0329
