拉罗替尼适应症或可新增,用于治疗NTRK融合阳性的中枢神经系统肿瘤患者
2018年底，美国食品和药物管理局(FDA)曾批准了一款对17种癌症有传奇疗效的广谱抗癌药——拉罗替尼(Vitrakvi)，让整个医疗界和癌友圈为之沸腾!它是首个获批用于治疗具有TRK(原肌球蛋白受体激酶)融合阳性肿瘤的患者的高选择性TRK抑制剂，也是唯一的选择性泛TRK抑制剂，并且同时适用于成人和儿童。
当时的数据显示，拉罗替尼在175名患有各种癌症(不包括中枢神经系统肿瘤)的儿童和成人患者中，总体客观缓解率(指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间的病人的比例)为78%，包含24例完全响应和97例部分响应。另有12%的患者病情稳定，这意味该药物的临床获益率高达91%。
新数据显示拉罗替尼治疗中枢神经系统肿瘤安全有效
在上个月结束的ASCO(美国临床肿瘤学会)2021年年会上，一项针对拉罗替尼治疗中枢神经系统(CNS)肿瘤患者的临床研究数据公之于众。结果显示，拉罗替尼治疗患有TRK融合阳性的中枢神经系统肿瘤的成人和儿童患者，同样获得了响应快速且持续、疾病控制率高和安全性良好的效果。
这个结果是基于两项临床研究得出的，研究的对象是中枢神经系统肿瘤的NTRK(神经营养性受体酪氨酸激酶)基因融合阳性(包括NTRK2和NTRK3融合阳性)的儿童和成人胶质瘤、神经上皮瘤、神经母细胞瘤等患者。患者在参加试验前接受过强化治疗，在研究中使用拉罗替尼治疗的持续时间从1.2个月到超过31.3个月不等，治疗时间取决于患者是否出现疾病进展或严重的毒性反应。所有患者的24周控制率为73%，客观缓解率(ORR)为30%，82%的患者的肿瘤缩小，对治疗相关的副作用患者均耐受。
关于拉罗替尼
拉罗替尼是由LoxoOncology公司(现已被美国制药巨头礼来公司收购)和拜耳公司开发的靶向口服药物，于2018年11月获得美国FDA批准首上市，2019年在欧洲和中国香港上市。2019年7月，全球首款拉罗替尼仿制药在孟加拉获批上市，效果与原研药拉罗替尼相差无几。目前在国内暂未有相关药物上市，但已开展拉罗替尼的相关临床试验并在招募患者中。这对广大实体瘤患者无疑是个好消息!因为拉罗替尼价格不菲，如果能通过临床试验成功入组免费使用到，那对患者来说可谓是一举两得!(关于临床试验入组的具体疑问请咨询我们全球肿瘤医生网医学部)
拉罗替尼是广谱抗癌药物，对具有NTRK基因融合的肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种肿瘤适用。虽然拉罗替尼对于特定癌症患者的效果惊人，但是NTRK基因融合的患者人群很小，因此，拉罗替尼被FDA认定为“孤儿药”，这在抗癌药的批准上市中也是很罕见的。
关于TRK和NTRK
细心的患者朋友可能发现了，怎么一会儿是TRK，一会儿是NTRK，是不是小编写错了?这里先给您科普一下：NTRK是基因里的概念，TRK是生物蛋白的概念，也就是说TRK蛋白是由NTRK基因编码的。
TRK蛋白家族包括TRKA、TRKB和TRKC三种，它们分别由NTRK1、NTRK2和NTRK3基因编码，这些蛋白通常在神经组织中表达。NTRK基因的突变通过TRK通路引起异常信号并导致肿瘤生长，拉罗替尼正是通过阻断使TRK融合导致肿瘤增殖的激活信号来发挥药效的。
怎样判断是否适合拉罗替尼
拉罗替尼认基因突变，不认癌症类型，所以想知道是否适合拉罗替尼，就需要通过基因检测来对NTRK基因融合进行鉴定。特定的检测方法包括使用新一代测序技术(NGS)和荧光原位杂交(FISH)。只要是肿瘤中存在NTRK基因融合的患者就适合接受拉罗替尼的治疗。
关于基因检测，尚未在医院中普及，市面上有很多基因检测机构，良莠不齐。选择时一定要认准是否具有CAP(美国病理学会)和CLIA(《临床实验室改进修正案》)双认证，是否具有专业的人员来进行数据分析和报告解读，千万不要图便宜，结果得不偿失!因为基因检测的目的是为了找到精准的药物，结果的任何一点差错都有可能导致致命的后果!(我们全球肿瘤医生网拥有权威认证的合作基因检测机构，近期又推出了优惠于民的“方舟基因计划”，欢迎咨询医学部)
